急切盼望！将法布雷病救命药-阿加糖酶β“法布赞”纳入国家医保！-湖南省人民政府门户网站

信件公示

标题	急切盼望！将法布雷病救命药-阿加糖酶β“法布赞”纳入国家医保！
来信时间	2020-09-05	来信人	周知
来信内容	我叫周知，湖南吉首人，职业医生，是一名法布雷病经典型患者，失去工作能力6年，因病未育并离异，目前无工作无妻无子无房无车，身体重残，负债56万，与80岁父母相依为命。一岁半，父亲发现我夏天不出汗，全身热得发烫，七岁时，两脚十趾莫名其妙的剧痛，经常痛的整天哭天喊地，随着渐渐长大，病痛也在加重，我不能晒太阳，不能和小伙伴玩，不能走远路，不能跑步，不能受凉感冒……诸多限制让我早早地失去了童年快乐，我不明白这一切，性格变得孤僻胆怯。从一岁半开始，父亲带我看了许多医生，吃了许多药，病却越重。直到34岁，我才非常偶然地在北京协和医院，确诊为法布雷病，此时我已走过32年的艰难求医路。协和医生告诉我，法布雷病属于遗传病，因体内缺乏α-半乳糖苷酶，自幼表现出无汗、四肢末端剧烈疼痛，到30岁左右，开始出现严重的脏器功能衰竭，经典型患者的平均寿命是40岁，国内目前无特效药治疗。2014年，我在工作中突发双耳聋，之后两年内，先后经历了尿毒症、心动过缓、脑干出血、左侧坐骨神经痛、肾移植等一连串的致命打击，我竟然奇迹般地活了下来，两年后病情进一步发展，又植入了心脏起搏器。由于法布雷病是遗传病，患者家庭中往往有多人得病，我家中4人，就有母亲、我、妹妹三名患者。2020年，经过法布雷患者和他们的家人，以及社会各界人士15年不懈努力，特效药阿加糖酶β“法布赞”国内上市，然而每年120万的药费，普通根本家庭无力承担，只能望药兴叹。2020年3月11日，敢为人先的湖南医保，已将戈谢病和庞贝病纳入医疗保险特殊药品使用管理办法，同属溶酶体疾病的法布雷病，药物费用便宜一半，进入医保合情合理。届时，受益最大的是无辜的患病儿童和青少年，他们将健康成长，获得幸福生活的权利，避免重复上一辈的悲剧，这也有利于提高人口素质，社会稳定和谐，防止因病返贫，实现共同富裕。此致:敬礼

受理回复

答复时间	2020-09-07
答复部门	省医保局
答复内容	尊敬的法布雷患者：对治疗法布雷病药品“法布赞”纳入医保目录报销问题的来信已收悉，我局高度关注，高度重视，认真研究，现将相关意见答复如下：基本医疗保险制度建立以来，医疗保障部门十分重视罕见病及重大疾病医疗保障和救助工作。国家先后发布了5版医保药品目录，在调整过程中优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药，医保用药范围不断扩大，水平逐步提升。2019年，国家医保局制定公布了国家医保新版药品目录，目录中包括了原医保目录中收载的血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药，还新增了原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药。同时，国家医保局又将10余个治疗罕见病的昂贵药品通过谈判准入的方式，大幅度降低价格后纳入医保协议期内药品目录。近年来，我省将多个医保目录内罕见病药品纳入到了湖南省特殊药品使用管理范围，方便患者购药的同时，享受特药待遇标准，保障了罕见病患者的用药需求。根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》（国家医疗保障局令第1号）规定，国务院医疗保障行政部门负责建立基本医疗保险用药管理体系，制定和调整全国范围内基本医疗保险用药范围，省级医疗保障行政部门按照国家规定的调整权限和程序将符合条件的民族药、医疗机构制剂、中药饮片纳入省级医保支付范围。因此，目录外罕见病药物纳入基本医疗保险用药范围由国家医保局进行调整。近期，国家医保局公布了《2020年国家医保药品目录调整工作方案》，治疗法布雷病的药品“法布赞”可参与此次国家医保目录调整申报，我局将督促企业做好国家目录调整的相关申报工作并积极将患者信访诉求等相关情况向国家局反映汇报。下一步，我们将根据国家本轮目录调整结果，结合我省实际情况及基金保障水平，按照“尽力而为、量力而行”的原则，探索将罕见病药品纳入大病特药使用范围，逐步建立多方共济的罕见病保障制度，推进保障法布雷及其它罕见病患者的用药需求。感谢对医疗保障工作的理解！祝身体健康、阖家幸福！